Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l’interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica.
Il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano.

Secondo la normativa europea (Regolamento CE N.141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio d’Europa) i criteri per definire un medicinale orfano sono:
– che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nella Comunità, oppure
– che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all’interno della Comunità sia tanto redditizia da giustificarne l’investimento necessario
L’impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.
Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, sono state adottate le seguenti azioni:
– nel 1983 negli Stati Uniti è stato emanato l’Orphan Drug Act
– nel 1993 un provvedimento simile è stato emanato in Giappone
– nel 1997 in Australia
– nel 2000 l’Europa ha emanato la normativa su questo argomento recepita anche a livello italiano.
Incoraggiare e facilitare la ricerca e lo sviluppo sui farmaci orfani risponde a un’esigenza etica.

Fonte – osservatoriomalattierare.it   Autore: Ilaria Ciancaleoni Bartoli

Per approfondire:

• da Orphanet – il portale delle malattie rare
• da Camera dei Deputati